El Ministerio de Salud de la Nación anunció la adquisición de 12 kits de Zolgensma, la primera terapia génica aprobada para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad genética poco frecuente que afecta a entre 1 de cada 6.000 a 10.000 nacidos vivos.
Un acuerdo histórico con Novartis
La compra se concretó tras un acuerdo con Novartis Argentina, que fijó un esquema de riesgo compartido: el Estado abonará en cinco transferencias condicionadas al cumplimiento de objetivos clínicos durante cuatro años. El precio de cada dosis se fijó en USD 1,1 millones, casi la mitad de lo que se pagaba por vía judicial (USD 2,1 millones) y por debajo del monto negociado en 2023 (USD 1,3 millones).
Qué es la atrofia muscular espinal
La AME provoca la muerte progresiva de las neuronas motoras, responsables de controlar brazos, piernas, rostro, tórax, garganta y lengua. La enfermedad produce debilidad muscular grave, comprometiendo funciones vitales como la deglución y la respiración. En sus formas más severas puede causar la muerte antes de los dos años de vida.
Cómo funciona Zolgensma
El tratamiento consiste en una única infusión intravenosa de una hora que reemplaza el gen SMN1, mutado o ausente en los pacientes, encargado de producir la proteína esencial para la supervivencia de las neuronas motoras. Su administración temprana en bebés de hasta 9 meses puede frenar la pérdida neuronal y mejorar síntomas motores y respiratorios.
Acceso y regulación
El acceso a la terapia está regulado por la Comisión Nacional para Pacientes con Atrofia Muscular Espinal (CONAME), que determina los criterios médicos sin distinción de cobertura. Desde la firma del acuerdo, se aplicaron 10 dosis, con resultados iniciales positivos.
Una estrategia regional
El ministro de Salud, Mario Lugones, destacó que la iniciativa demuestra “eficiencia en la inversión sanitaria”, al garantizar acceso a pacientes con una enfermedad poco frecuente y, al mismo tiempo, optimizar recursos públicos. Desde Novartis, su presidente en Argentina, Francisco García, afirmó que el acuerdo “marca un hito en la cobertura de terapias innovadoras en la región”.
El valor del diagnóstico precoz
Expertos resaltaron que la pesquisa neonatal resulta fundamental para detectar la enfermedad en etapas tempranas, permitiendo iniciar el tratamiento antes de que los síntomas avancen y comprometan irreversiblemente la calidad de vida.
